卖房举债，苦等美国“黑市药”，家属泣血：卖掉房子也没用

在全球医疗水平不断进步的当下，一款药物从研发到国际获批，往往承载着无数患者的生命希望。

然而在哥伦比亚，这个希望却被漫长的审批流程一再浇灭。

国际上早已放行的治疗罕见病药物，在这里平均要让患者苦等2.6年，不少家庭为了等待救命药熬干家底，甚至眼睁睁看着亲人离世。

这样的“药监龟速”究竟为何会出现？背后又藏着哥伦比亚医疗体系哪些难以破解的困局？

事实上，哥伦比亚罕见病患者面临的困境远不止审批慢这一个难题。

该国哥伦比亚罕见病联合会（Fecoer）数据显示，全国约250万罕见病患者中，仅10%的罕见病有有效治疗方案，而患者从出现症状到确诊，平均需要5至30年，有些患者甚至在确诊前就已失去生命。

更令人揪心的是，2025年每月约190名患者因罕见病死亡，且死亡数字还在持续上升，这意味着每过不到4小时，就有一名患者因罕见病离开，而其中不少人本可通过及时用药延长生命。

为什么确诊难、用药更难的问题会在哥伦比亚如此突出？

这就不得不提到哥伦比亚国家食品药品监督管理局（Invima）的药物审批现状。

对比国际标准，全球多数国家和地区对已在多个主流市场获批的罕见病药物，会启动优先审批通道，平均审批时间控制在6至12个月，而Invima给出的2.6年审批周期，相当于让患者多承受两年多的病痛折磨。

Invima解释称，延迟源于缺乏商业激励和生产原材料困难，但这样的理由在患者家属眼中显得苍白无力。

家住波哥大的玛利亚就经历了这样的绝望，她的儿子患有罕见的脊髓性肌萎缩症，美国FDA在2022年就批准了针对性药物，可直到2024年底，这款药仍未在哥伦比亚通过审批。

为了给儿子寻找黑市药，玛利亚一家卖掉了房子，还欠下了数十万美元债务，可儿子还是在2025年初离开了，像玛利亚这样的家庭，在哥伦比亚还有多少？

答案或许能从哥伦比亚医疗体系的碎片化问题中找到。

该国医疗体系以“EPS”医疗保险机构为核心，不同EPS机构资源分配不均，且相互之间缺乏协同。

2025年数据显示，约22%的罕见病患者死亡发生在“新EPS”旗下，这家机构覆盖的患者中，有近三成无法及时获得基础检查服务，更别说等待审批中的罕见病药物。

患者常常需要在不同医疗机构间辗转，有的甚至要跨城市寻找有资质的医生，治疗中断成为常态，病情也在一次次奔波中不断恶化。

更严重的是，哥伦比亚医疗投入占GDP比重长期低于拉美平均水平。

2024年这一比例仅为6.2%，远低于巴西的9.1%和墨西哥的7.5%，资源不足再加上分配不均，让罕见病患者的生存之路愈发艰难。

不过，面对这样的困境，哥伦比亚民间组织并未放弃。

Fecoer近期联合20多家患者团体发起“生命不等待”运动，不仅向政府提交了加强新生儿筛查、优化药品审批流程的建议书，还与国际药企合作，推动“同情用药”计划——对于尚未获批但已在其他国家验证安全性的药物，允许重症患者提前使用。

截至2025年5月，已有30多名患者通过该计划获得治疗，其中12岁的索菲亚患有罕见的遗传性凝血障碍，在使用国际获批药物后，出血频率从每月3次减少到每季度1次，生活逐渐恢复正常。

但这样的案例仍是少数，如何让更多患者受益，还需要政府拿出切实的行动。

哥伦比亚罕见病患者的困境，是医疗资源分配、审批机制优化等多重问题的缩影。

但从“生命不等待”运动的推进，到“同情用药”计划的落地，我们看到了改变的希望。

相信随着政府加大医疗投入、完善监管流程，再加上社会各界的共同努力，哥伦比亚患者终将告别“药等不起”的日子，全球罕见病患者也能在更高效的医疗体系中，迎来生命的曙光。